高效转基因工具-PS和ZB转座子系统我要咨询 收藏本项目
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委托机构 技术经理人
项目名称 高效转基因工具-PS和ZB转座子系统 项目持有人 扬州大学
知识产权情况
项目所属领域
项目创新点
原理路线  PS和ZB转座子是该课题组分别在三刺鱼、斑马鱼基因组中成功挖掘并自主命名的DNA转座子;两个转座子性能卓越,具有很高的转座活性,分别于2019年和2022年获国家授权发明专利,PS和ZB转座子研究成果分别于2022年2月和2021年2月在《Nucleic Acids Research》杂志发表。在安全性和基因传递效率等能够与目前在基因治疗中应用广泛的piggyBac (PB)和Sleeping Beauty(SB)转座子形成竞争优势,在人类基因治疗和转基因等领域具有很好的应用潜力。目前PS和ZB转座子系统及配套专利技术成果以合同总金额1000万元已经转让至上海细胞治疗集团有限公司,应用于人类肿瘤的CAR-T细胞治疗中基因传递载体开发。利用PS转座子(重命名为JL)技术制备的闪CAR-T(6h制备工艺)细胞药物经上海细胞治疗集团临床试验,在难治复发弥漫大B淋巴瘤(r/r NHL)末线3例患者中达到临床客观缓解率ORR=100%,完全缓解率(CR)100%,且毒副作用极小,无三级或以上CRS,无DLT。患者回输后恢复好,持续缓解比例高。
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市场应用与前景
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